# M09AX08 — Голодирсен (Golodirsen) **АТХ:** `M09AX08`\ **Источник:** [knf.kz/monograph?id=1054](https://www.knf.kz/ru/content/monograph?id=1054) ## Показания к применению Для лечения пациентов с миодистрофией Дюшенна с подтвержденной мутацией в виде делеции в гене DMD, корригируемой методом пропуска 53 экзона, включая детей. **Клинические протоколы:** * Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера ## Меры предосторожности Гиперчувствительность Сообщалось о реакциях гиперчувствительности, включая сыпь, лихорадку, зуд, крапивницу, дерматит и шелушение кожи, некоторые из которых требуют лечения. В случае возникновения реакции гиперчувствительности назначьте соответствующее лечение и рассмотрите возможность замедления инфузии или прекращения терапии. ## Почечная недостаточность При проведении исследований наблюдалась почечная токсичность, включая потенциально опасный гломерулонефрит. Из-за влияния снижения массы скелетных мышц на показатели креатинина, креатинин сыворотки не может быть надежным показателем функции почек у пациентов с МДД. Необходимо измерить СКФ путем 24-часового сбора мочи перед началом терапии. Рекомендуется ежемесячный мониторинг протеинурии с помощью анализов мочи с тест-полосками, а также мониторинг содержания цистатина С в сыворотке и соотношения белка к креатинину в моче каждые 3 месяца. Если подтверждена протеинурия 2+ или выше или повышен уровень цистатина С в сыворотке, следует провести 24-часовой сбор мочи для количественного определения протеинурии и оценки СКФ. Для мониторинга белка в моче следует использовать только мочу, в которой ожидается отсутствие выведенного препарата; можно использовать мочу, полученную в день инфузии перед инфузией, или мочу, полученную по крайней мере через 48 часов после последней инфузии; в качестве альтернативы используйте лабораторный тест, в котором не используется реагент пирогаллоловый красный, поскольку этот реагент может вступать в перекрестную реакцию с лекарственным средством, выделяемым с мочой, и, таким образом, приводить к ложноположительному результату на белок мочи. ## Печеночная недостаточность Не изучено. ## Беременность Не рекомендуется. Адекватных и строго контролируемых исследований по безопасности применения голодирсена при беременности не проведено. Применение при беременности возможно по назначению врача, с учётом соотношения риск-польза для матери и плода. ## Кормление грудью Не рекомендуется. Специальных исследований по безопасности применения голодирсена в период грудного вскармливания не проведено. Возможно применение препарата у кормящих матерей по назначению лечащего врача, с учётом соотношения риск-польза для матери и ребёнка. ## Побочные реакции * Головная боль * Пирексия * Осень * Боль в животе * Назофарингит * Кашель * Рвота * Тошнота ## Показания, cпособ применения, дозировки 30 мг/кг внутривенно каждую неделю. ## Применение у детей 30 мг/кг внутривенно каждую неделю. --- # Agent Instructions: Querying This Documentation If you need additional information that is not directly available in this page, you can query the documentation dynamically by asking a question. Perform an HTTP GET request on the current page URL with the `ask` query parameter: ``` GET https://protocols.getsau.ai/drugs/m.-preparaty-dlya-lecheniya-zabolevanii-kostno-myshechnoi-sistemy/m09ax08-golodirsen.md?ask= ``` The question should be specific, self-contained, and written in natural language. The response will contain a direct answer to the question and relevant excerpts and sources from the documentation. Use this mechanism when the answer is not explicitly present in the current page, you need clarification or additional context, or you want to retrieve related documentation sections.